作为医学研究，临床研究数据十分重要，因为这是氢气临床应用的最重要证据和基础，虽然动物实验是医学研究最先考虑，也是最容易实现的，但如果一种方法缺乏临床研究证据，那么被使用的可能性就比较小。

氢气医学临床研究自2008年开始，2011年研究规模快速增加，但是至今仍然没有大规模双盲对照临床研究，因此临床研究仍然是氢气医学的重要方向。目前大多数临床研究来自日本，虽然这些临床研究都不同程度证明氢气对多种疾病的治疗效果，但并没有达到动物实验中发现的有效程度，导致临床研究出现这一现象的原因有，1)人类和动物存在种属差异，2)制备高浓度氢水存在技术难度，3)急性和慢性疾病的差异。

不过药物临床研究中普遍存在的现象是动物实验结果理想，临床研究毫无效果或效果比较差。当然也有临床研究效果比动物实验结果好的情况例如他汀类药物;甚至有发现副作用成为治疗作用的情况例如伟哥;也有因为副作用被取消，然后重新被用于其他疾病治疗的例如反应停。动物实验效果好于临床研究，除上述公认解释外，另一个原因是动物实验的控制比较好，研究者会选择一样的动物，一样的饲养条件，一样的操作处理。但是对人类进行研究，虽然也会尽量控制各种因素，但不可能作到整齐划一。还有一个重要影响因素是安慰剂效应，这个因素似乎是对照，但客观存在，虽然治疗组也一样存在安慰剂效应，但是在一个有效的安慰剂效应条件下，观察药物的效果，就容易被趟枪。例如现在美国镇痛药物研究中已经发现这种因素带来的巨大困惑。许多药物和安慰剂效应几乎类似，但如果就这样就判断药物无效，实在冤枉。

虽然存在一定困难，但是氢气医学临床研究仍然越来越多，规模越来越大，根据已经注册的临床研究信息，日本和中国都有许多大规模临床研究正在开展。

大规模长期效益临床研究将有利于确认氢气对临床疾病的治疗效果，当然也有学者考虑开展高浓度氢气吸入的临床研究。表5列举了目前注册的临床研究项目。在小规模临床研究证明有效果的基础上，顺天堂大学已经开始帕金森病大规模长期氢气治疗的临床研究。在对动物缺血在灌注损伤研究的基础上，庆应大学计划对急性心脏骤停后综合征和心肌梗塞开展临床研究。日本国防医科大学也已经开展蛛网膜下腔出血和脑缺血的临床研究。

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